2016年1月，世界首次“子宫中”干细胞治疗临床试验将启动

据BBC报道，世界首例用干细胞（foetal stem cells）治疗依然在子宫中的胎儿的临床试验将于2016年1月启动。该试验由瑞典Karolinska研究所以及英国Great Ormond Street医院主导。

试验中，一种能够发育成健康骨头、软骨以及肌肉的干细胞被直接注入到受脆骨病影响的胎儿中。15名胎儿会接受“子宫试验”，且在出生后还会再次输入这种干细胞。另外15名胎儿只在出生后进行干细胞输入治疗。会将两组受试者的骨折次数与未治疗组相比。

脆骨病，又称成骨不全症，不可治愈，发病率约2.5万分之一。患儿会有致命的多发性骨折、牙齿脆弱、听力受损等症状。Great Ormond Street医院的Lyn Chitty教授在接受BBC采访时说：“这是一种非常严重的疾病。我们的目标是探究子宫内干细胞疗法是否能够改善骨折的情况和数量。”

首次尝试人体试验

目前，研究人员已经在2例成骨不全症患者中尝试了“子宫胎儿干细胞移植”疗法。但是，如果没有一个恰当的临床试验，不可能确定该疗法的效果。

首次注入干细胞会在怀孕第20-34周进行。这是在生殖腺形成后，此时，捐赠的干细胞不会有变成接受者精子或卵子的风险。

Karolinska研究所的 Cecilia Gotherstrom博士说：“这是该疗法首次尝试人体试验，如果成功了，将为患儿父母在没有其它选择时提供一个新的治疗手段。此外，肌肉紊乱疾病（如Duchenne型肌营养不良症）以及其它骨类疾病也将可能受益于这种疗法。”

患者Adam Reynolds

Adam Reynolds一出生就胳膊和脊椎骨折。他说，他比其他患成骨不全症的病人骨折的次数要少，但是需要更长的时间才能痊愈。2009年5月，他摔断了腿；到现在，6年中已经进行了12次手术，但他依然没有完全恢复。

他说：“如果一个正常人脚趾踢到了桌子，他们通常会大呼一声‘哦！’；但是对我而言，我会想：是不是又踢断脚趾了？”对于这种新的疗法，他表示，如果能够在这么小的年纪就帮助到病患，是非常不可思议的消息。

专家评价

对于这项试验，伦敦国王学院的干细胞科学领域的Dusko Ilic博士说：“任何试图帮助病人克服这种可怕疾病的尝试都是受欢迎的。”然而，他也警告称，疾病在患者之间的变化非常大，即便是患相同类型成骨不全症的患者临床表现也可能不同。